罗利，北卡罗来纳州——在经历了六年痛苦的注射之后，斯蒂芬妮·沃克受够了。
每28天，她都会开车一小时去杜克大学癌症中心，慢慢地将50毫升注射到她的臀大肌中。蓖麻油和药物的粘性混合物是痛苦的，并留下肿块。
然后，她开车一个小时回到塔伯罗的家，戴上坐垫来缓解疼痛。沃克在2016年被诊断出患有转移性乳腺癌，她说，她忍受了太多的这种注射，她右臀部周围的组织已经坏死。
“我的屁股看起来像打过仗一样，”她说。“我只是厌倦了被戳。”
沃克的定期注射可能很快就会结束，这要感谢医院对面唐纳德·麦克唐纳癌症生物实验室开发的一种药物。美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)今年1月批准了这种名为elacestrant的药物用于对其他治疗没有反应的晚期乳腺癌患者。
McDonnell预计elacestrant将以Orserdu的名称上市，完全取代注射治疗方案。这种药物不仅减轻了患者的负担，临床试验还发现它更有效。
在最终被批准用于乳腺癌治疗之前，Elacestrant有过好几次生命。
首先，这是一种失败的痴呆症药物。然后，半径健康测试它是否有助于减少与绝经相关的潮热。但事实并非如此。
但麦克唐奈实验室的助理研究教授苏珊娜·沃德尔(Suzanne Wardell)对这种药物在预防潮热方面的失败很感兴趣。在低剂量时，这种药物似乎有助于缓解症状，但在高剂量时，疗效突然下降。
她认为，大量的药物可能会破坏雌激素受体，这是一种对许多肿瘤生长和转移能力至关重要的蛋白质。
在健康细胞中，这些受体与雌激素结合，引起乳腺组织的正常变化。雌激素受体阳性的乳腺癌肿瘤，或ER+，篡夺了这一正常的生理过程，使用雌激素作为生长信号。
医生通常会开一种药物来阻止身体产生雌激素——基本上是切断了肿瘤的燃料来源。但在大多数患有转移性乳腺癌的女性中，肿瘤内的雌激素受体最终会发生突变，使她们在缺乏雌激素的情况下仍能进展。
麦克唐奈的实验室认为，如果一种药物可以完全杀死肿瘤中的雌激素受体，尽管受体发生了突变，但它可以减缓肿瘤的进展。
在沃德尔开始研究热闪药的两周后，她进行了一项实验，表明弹力剂可能就是实验室正在寻找的药物。
麦克唐奈说:“这就是我们的发现。”
杜克大学(Duke University)为该药物申请了“新用途专利”，并于2017年将权利授权给半径健康公司(Radius Health)，这样他们就可以开始将其用于商业用途。
根据Radius Health向美国证券交易委员会提交的文件，作为交易的一部分，Radius Health同意在药物达到某些监管和商业里程碑后支付高达380万美元的费用，并根据净销售额支付个位数的专利使用费。
麦克唐奈说，部分收入将回流到他的部门和研究项目。
“这只是减轻了我们在融资方面的一些压力，”他说。
当Radius开始测试这种药物的疗效时，麦克唐纳说，他们希望它能和注射药物一样有效，这样像沃克这样的女性就可以有一种不那么痛苦的替代治疗方法。
事实上，这种药更好。
治疗开始6个月后，接受elacestrant治疗的患者中，大约34%的患者存活下来，癌症没有进展，而接受其他治疗的患者中，这一比例约为20%。或者，正如沃德尔喜欢想象的那样:“每10个祖母中就有3个能够参加毕业典礼。”
“如果是对等的，我会认为这是一场胜利，”他说。“事实证明，它打败了它。”
