一种转化疗法正在改变血友病B患者的生活。
血友病是一种主要由遗传引起的疾病,它会损害身体产生血凝块的能力,而血凝块可以自然减缓出血。
英国医生正在给病人注射一种死病毒,这种病毒经过重新设计,可以产生一种被称为IX因子的蛋白质,这是血友病患者中缺失的重要成分。
如果没有它,他们很容易从伤口中持续流血——最危险的是内部伤口,因为他们不能包扎。用英国人的话说,这意味着许多孩子和成年人一生都“裹在棉絮里”。
埃利奥特·梅森(Elliot Mason)最近是该治疗试验组的一员,他接受了一次缓慢的1小时静脉点滴治疗。它将他的天然IX因子水平从1%左右提高到非血友病患者的水平。
梅森是接受治疗的10名患者之一,其中9人开始产生自己的因子IX,这样就不需要注射外源性因子IX了,这是一种常见的治疗方法。
梅森在接受BBC采访时表示:“自从接受治疗后,我就再没有接受过任何治疗,这真的是个奇迹,这是科学,但对我来说感觉很神奇。”
关于这种疗法的未来,许多问题仍然没有答案,比如它的成本是多少,什么年龄可以使用。
英国血友病协会主席Clive Smith说:“如果它们被证明是安全有效的,NICE(国家健康和护理卓越研究所)和NHS必须共同努力,使这些创新的治疗方法可用。”
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