一种治疗阿尔茨海默病的药物在早期临床试验中显示出希望，这增加了医生有朝一日能够治疗这种疾病的希望。
在一项对46名患者进行的试验中，一种基因疗法被发现是安全且耐受性良好的，这种疗法能够将大脑中的tau蛋白数量减少一半。
Tau是大脑产生的有害蛋白质，被认为会导致阿尔茨海默氏症。它的作用方式与广受欢迎的莱卡耐麦(lecanemab)药物不同，后者针对的是另一种有害的大脑蛋白质。
1b期临床试验无法证明这种通过椎管注射到神经系统的药物能改善阿尔茨海默病患者的临床状况，但确实显示出改善的生物学迹象。
领导这项试验的国家神经病学和神经外科医院的神经学家顾问凯瑟琳·玛默里博士说:“这一结果是向前迈出的重要一步，表明我们可以成功地用基因沉默药物靶向tau蛋白，以减缓甚至可能逆转阿尔茨海默病，以及未来由tau蛋白积累引起的其他疾病。”
在伦敦大学学院医院NHS基金会信托基金和伦敦大学学院进行的世界首例试验代表了基因沉默方法首次用于痴呆症研究。
研究结果表明，科学家可以通过一种名为BIIB080 (MAPTRx)的药物，使每个细胞内产生异常蛋白质的DNA信息沉默，从而改变tau蛋白的数量。
新药可能会改变病情
根据1b期试验结果，该药物以可剂量、可逆的方式阻止基因转化为蛋白质。
研究表明，这可以降低这种蛋白质的产生，并改变疾病的进程。
需要在更大的患者群体中进行进一步的试验，以确定这些发现是否会带来临床益处。
但发表在《自然医学》杂志上的研究结果首次表明，这种方法具有生物学效应。
目前还没有针对tau的治疗方法。
该试验研究了MAPTRx的安全性，它在体内的作用以及它对基因的靶向性。
它涉及伦敦大学学院痴呆症研究中心，由英国国立卫生研究院UCLH生物医学研究中心支持，并在女王广场的英国国立卫生研究院UCLH临床研究设施进行。
46名平均年龄为66岁的患者参加了2017年至2020年的试验。
该试验将三种剂量的该药与安慰剂进行了比较，根据该研究，该药耐受性良好，所有患者都完成了治疗期，超过90%的患者完成了治疗后的治疗期。
治疗组和安慰剂组的患者都有轻微或中度的副作用。
研究人员还在研究期间观察了中枢神经系统(CNS)中两种形式的tau蛋白的水平——这是一种可靠的疾病指标。
他们发现，在服用最高剂量药物的两组患者中，神经系统中总tau蛋白和磷蛋白浓度在24周后降低了50%以上。
“非常有希望的数据”
爱丁堡大学神经退行性疾病教授、发现脑科学中心副主任塔拉·斯皮尔斯-琼斯说:“令人兴奋的是，在这项小型研究中，治疗后脑脊液中的tau蛋白也很有希望减少。”
“虽然在更大规模的试验中还有很长的路要走，以确定这种药物是否能帮助痴呆症患者，但数据非常有希望。”
“这种针对tau蛋白的治疗有可能减缓甚至有希望阻止阿尔茨海默病的进展，所以我非常期待看到下一阶段测试的结果。”
布里斯托尔大学痴呆症神经学副教授利兹·库特哈德博士说:“由于这是第一阶段的研究，它告诉我们的只是这种药物足够好，可以进行全面试验，也就是说，这种药物可以阻止有害蛋白质的产生，而不会产生明显的危险副作用。”
“需要更大规模的试验来测试这种效果是否真的对个别患者有帮助。这些试验正在进行中。
“这种治疗方法作用于一种不同于lecanemab的蛋白质，lecanemab最近在美国获得许可，并正在接受监管审查。
“这种治疗的一个主要缺点是它需要通过腰椎注射，即腰椎穿刺。”
