一项研究发现，一种阻止一种无法治愈的血癌扩散的药物可以将疾病恶化的风险降低四分之三。
研究发现，在多发性骨髓瘤患者中，Cilta-cel可以将疾病进展的风险降低74%，这些患者曾尝试过所有其他形式的治疗，但都看不到效果，包括骨髓瘤的主要药物来那度胺。
该药也以其品牌名称Carvytki和其全称Ciltacabtagene Autoleucel而闻名。这是一种CAR-T个性化药物，涉及对患者自身免疫细胞进行基因工程改造，以靶向癌变组织。
该研究的主要作者、密尔沃基威斯康辛医学院的比诺德·达卡尔博士说:“多发性骨髓瘤是一种罕见的白细胞癌，约占所有癌症的1%，被认为基本上是无法治愈的。”
“来那度胺难治性患者的预后很差，中位进展和生存期不到一年。”
在美国芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上，Dhakal博士告诉记者，这种药物在美国被批准用于治疗多发性骨髓瘤，患者之前接受过四种或更多的治疗，在欧盟被批准用于治疗三种或更多的治疗。
未服用该药的患者的病情平均在一年内恶化，但数据显示，服用Cilta-cel的患者中有四分之三在12个月内没有恶化。
“我们还看到Cilta-cel显著提高了反应的速度和深度，”Dhakal博士补充说，在一次性静脉注射后，完全缓解的患者数量增加了三倍。
“这项Cartitude-4研究为复发性难治性多发性骨髓瘤设定了新的疗效标准。单次输注可将疾病进展或死亡的风险降低74%。这一数据支持Cilta-cel作为潜在的新患者护理标准。”
人们对这种疗法的安全性有一些保留意见，但新的数据显示，419名研究参与者对这种疗法的耐受性很好，尤其是在早期服用的情况下。
Oreofe Odejide博士说，这种药物现在是治疗骨髓瘤患者的基础，但它的使用越来越多，导致越来越多的人患有治疗抵抗性疾病。
她说:“与患者目前的选择相比，Cilta-cel不仅显示出它提供了非常有效的结果，而且还表明它可以在治疗阶段的早期安全使用。”
o正在进行的英国划船
该药物已被批准在美国和欧洲使用，但在英国却处于持续争吵的中心。生产Cilta-cel的杨森公司上个月退出了英国国家临床卓越研究所(NICE)的审查程序，该审查程序本可以在英国推荐这种治疗方法。
NICE在一份声明中说:“NICE无法推荐西他他gene autoeucel (Carvykti)用于治疗复发或难治性成人多发性骨髓瘤。”“这是因为杨森撤回了提交给评估的证据。如果该公司决定提交申请，我们将重新审查这一决定。”
新的数据可能会增加要求在英国提供这种治疗的呼声，并要求英国患者能够像美国和欧洲的患者一样获得尖端的个性化CAR-T治疗。
据了解，由于各种后勤、医疗和临床问题影响了该药的生产，杨森退出了NICE的批准，尽管试图将其运往英国，但迄今为止证明是无法克服的。
退出NICE意味着这种治疗不能在NHS中使用，只能在英国作为临床试验的一部分使用。
杨森发言人表示:“杨森已同意NICE撤回对Cilta-cel在英国用于重度预先治疗的多发性骨髓瘤患者的评估。”“尽管我们努力并承诺为患者和医生推进这种细胞疗法，但我们无法通过NICE评估过程取得进展。
“虽然撤下意味着患者目前无法通过NHS获得Cilta-cel，但英国的临床试验项目并未受到影响。
“我们认识到多发性骨髓瘤患者的高度未满足需求，并继续致力于将CAR-T疗法引入多发性骨髓瘤社区。”
