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澳大利亚公司Neuren Pharmaceuticals (ASX:NEU)在美国推出治疗Rett综合征的药物后，将获得4000万美元的里程碑付款。
该公司的北美合作伙伴Acadia Pharmaceuticals宣布，最近批准的治疗方法DAYBUE (trofinetide)现已成为首个也是唯一获批的Rett综合征治疗方法。
Rett综合征是一种罕见的影响大脑发育的遗传性神经和发育障碍。这种疾病主要影响女性，并导致渐进式运动技能和语言丧失。
根据协议，随着DAYBUE在美国的首次商业销售，阿卡迪亚将向Neuren支付4000万美元。阿卡迪亚也有资格获得净销售额的持续特许权使用费，加上达到年度总净销售额的一系列四个门槛时高达3.5亿美元的里程碑付款，以及FDA在批准NDA时授予阿卡迪亚的罕见儿科疾病优先审查券市场价值的三分之一。Neuren估计这三分之一的份额为3300万美元。
免费的黄台直播Neuren保留DAYBUE在北美以外的所有权利。
该公司还在开发其他治疗方法，以治疗儿童早期出现日本一卡二卡新区乱码绿野仙踪的严重神经系统疾病，这些疾病没有或只有有限的批准治疗方案。目前，该公司正在进行第二种候选药物NNZ-2591的二期临床试验，用于治疗PhelanMcDermid综合征、Angelman综合色多多深夜福利免费观看征、Pitt Hopkins综合征和prder - willi综合征。
